六方面“同向發(fā)力” 全鏈條支持生物醫(yī)藥創(chuàng)新

在日前舉行的2023中國醫(yī)藥科技論壇上，全國政協(xié)經(jīng)濟委員會副主任、中國國際經(jīng)濟交流中心常務副理事長畢井泉表示，近些年來，我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)開始走上高質(zhì)量發(fā)展的道路，但仍處“爬坡過坎”階段，面臨諸多待解難題。

　　論壇結束后，畢井泉接受了《經(jīng)濟參考報》獨家專訪。他認為， “需從六個方面‘同向發(fā)力’，在研發(fā)、轉(zhuǎn)化、準入、生產(chǎn)、使用、支付各環(huán)節(jié)對生物醫(yī)藥創(chuàng)新給予全鏈條的支持，努力營造一個鼓勵生物醫(yī)藥創(chuàng)新的制度環(huán)境，推動產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。”

　　以下為訪談實錄。

　　生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實現(xiàn)跨越式發(fā)展

　　記者：不久前結束的中央經(jīng)濟工作會議，提出了2024年經(jīng)濟工作九條具體舉措，其中第一條明確要求打造生物制造等若干戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，開辟生命科學等未來產(chǎn)業(yè)新賽道。如何理解發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的重大現(xiàn)實意義？

　　畢井泉：中央經(jīng)濟工作會議強調(diào)，“要以科技創(chuàng)新推動產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新，特別是以顛覆性技術和前沿技術催生新產(chǎn)業(yè)、新模式、新動能”。而生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，就是最可能出現(xiàn)顛覆性創(chuàng)新的領域之一。同時，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是生物制造的重要組成部分，是生命科學發(fā)展進步的重要基礎支撐。由此可見，此次中央經(jīng)濟工作會議把生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)提升到前所未有的高度，寄予了極高的期望。

　　記者：您如何評價我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)近些年來的發(fā)展？

　　畢井泉：近十多年來，在黨中央的堅強領導下，我國扎實推進了包括藥品審評審批制度改革、推動未盈利生物醫(yī)藥公司上市、成立國家醫(yī)保局等在內(nèi)的一系列工作，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)開始走上高質(zhì)量發(fā)展的道路，實現(xiàn)了跨越式發(fā)展。

　　創(chuàng)新藥數(shù)量大幅度增加。2011年以來，我國批準上市的創(chuàng)新藥510個品種，其中本土企業(yè)創(chuàng)新占三分之一。全球范圍在臨床研究狀態(tài)的藥物13537款，中國企業(yè)原研或者參與開發(fā)的4774款，占全球35%，僅次于美國，居全球第二位。

　　生物醫(yī)藥研發(fā)質(zhì)量達到國際先進水平。2016年開始有中國本土企業(yè)研發(fā)的新藥對外授權，近三年平均每年有30個品種。2019年以來，獲美國FDA突破性療法認定有11個品種，在美國獲批上市也有11個品種，其中今年前三個季度為3個品種。

　　仿制藥質(zhì)量明顯提高。截止到12月12日，通過仿制藥質(zhì)量療效一致性評價或者按新標準批準的仿制藥8088個品規(guī)，覆蓋1122個品種。臨床常用藥品大多有了通過一致性評價、等同國際先進水平的仿制藥，可替代原研藥。

　　一大批生物醫(yī)藥企業(yè)快速成長，張江高新技術產(chǎn)業(yè)開發(fā)區(qū)、中關村科技園區(qū)、蘇州工業(yè)園區(qū)、廣州經(jīng)濟開發(fā)區(qū)等一批生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集聚的園區(qū)發(fā)展壯大。

　　創(chuàng)新藥上市和仿制藥質(zhì)量提高，給臨床提供更多選擇，給患者帶來新的希望，促使一些原本昂貴的藥物大幅降價，為醫(yī)保集采和創(chuàng)新藥價格談判奠定了堅實基礎。

　　爬坡過坎 難題待解

　　記者：現(xiàn)階段我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)面臨哪些困難和挑戰(zhàn)？

　　畢井泉：當前，我國生物醫(yī)藥創(chuàng)新與世界先進水平還有較為明顯的差距，仍處于“爬坡過坎”階段，面臨諸多待解難題。比如，跟隨式、模仿式、引進式創(chuàng)新居多，新靶點、新化合物、新作用機理的原創(chuàng)性新藥很少，源頭創(chuàng)新能力還較薄弱。

　　此外，在生物醫(yī)藥領域還存在預期減弱、資本市場低迷、企業(yè)融資困難的嚴峻挑戰(zhàn)。這既有全球性周期性變化的影響，也有國內(nèi)競爭激烈、前期發(fā)展存在泡沫等原因，但主要是創(chuàng)新藥面臨醫(yī)保準入難和醫(yī)院準入難雙重障礙。

　　調(diào)查顯示，2021至2023年連續(xù)三年醫(yī)保談判成功的新藥，平均降價60%以上。同時，相當一部分創(chuàng)新藥，因價格談判降價幅度達不到醫(yī)保部門測算的底價，進不了醫(yī)保報銷目錄。而我國藥品90%在醫(yī)院和鄉(xiāng)村診所銷售，進入不了醫(yī)保目錄意味著新藥銷售難。 進入醫(yī)院采購同樣困難重重。據(jù)相關報告，近五年，全國3300家三甲醫(yī)院中只有10%左右的醫(yī)院，采購了列入醫(yī)保報銷目錄的創(chuàng)新藥，其中采購2021年列入醫(yī)保報銷目錄創(chuàng)新藥的醫(yī)院只有5.4%。

　　記者：創(chuàng)新藥的一個顯著特點是，高投入、長周期，高風險、高回報。因此，生物醫(yī)藥創(chuàng)新過程中，資本要素的作用難以替代。您如何看待這一方面的現(xiàn)狀？

　　畢井泉：近些年來，我國生物醫(yī)藥領域的風險投資，開始大幅度減少。2018至2019年我國生物醫(yī)藥領域早期風投和私募募資達到172億美元，超過美國；2020至2021年減少到162億美元，美國則增加到212億美元；2022至2023年（截止到9月26日），我國降為45億美元，美國則繼續(xù)增加。

　　二級市場形勢同樣嚴峻。相關數(shù)據(jù)顯示，近三年，中國股市生物醫(yī)藥板塊市值蒸發(fā)近6000億元。

　　疊加創(chuàng)新藥降價的信號，難以進入醫(yī)院的現(xiàn)實等因素，越來越多投資人不得不開始遠離生物醫(yī)藥創(chuàng)新。募集不到新的投資，很多創(chuàng)新藥企業(yè)撐不了多長時間。這幾年上市的創(chuàng)新藥和海外授權項目，大多是五年前風險投資的成果。當前風險投資大幅度下降，將導致未來幾年創(chuàng)新藥成果減少。這一態(tài)勢，我們必須高度重視。

　　六方面“同向發(fā)力”支持生物醫(yī)藥創(chuàng)新

　　記者：成績顯著，但壓力同樣不容忽視，應如何應對？

　　畢井泉：對生物醫(yī)藥創(chuàng)新應當給予全鏈條的支持。中央經(jīng)濟工作會議強調(diào)，“要增強宏觀政策取向一致性”，“強化政策統(tǒng)籌，確保同向發(fā)力、形成合力”。

　　具體到支持生物醫(yī)藥創(chuàng)新，應該從以下六個方面“同向發(fā)力”。

　　第一，加強藥物源頭創(chuàng)新，增加生命科學基礎研究的投入。近年來，我國基礎研究的投入增長很快，年均增幅達到15%，但基礎研究投入強度仍然偏低。2019年我國基礎研究經(jīng)費占研發(fā)經(jīng)費的比重首次超過6%，2022年增長到6.3%，但尚未達到“十四五”規(guī)劃要求的8%，與發(fā)達國家相比這一指標差距更大。

　　第二，促進科技成果轉(zhuǎn)化，激發(fā)科學家的創(chuàng)新活力。黨的十八大以來，我國先后出臺了一系列法律法規(guī)和政策，激勵科學家發(fā)明創(chuàng)造。

　　科技創(chuàng)新本質(zhì)上要靠科學家個人的努力，把職務發(fā)明成果一部分分配給個人，是激勵科學家發(fā)明創(chuàng)造的重要手段。在生物醫(yī)藥創(chuàng)新領域，如何進一步發(fā)揮“有效市場”尤其是資本市場的作用，潛力巨大。

　　記者：此次中央經(jīng)濟工作會議，是把打造生物制造等戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)、開辟生命科學等未來產(chǎn)業(yè)新賽道，加強應用基礎研究和前沿研究，鼓勵發(fā)展創(chuàng)業(yè)投資、股權投資等表述，放在一起強調(diào)的。

　　畢井泉：的確如此。我們應按照此次中央經(jīng)濟工作會議的要求，切實發(fā)揮資本市場的投融資功能，把鼓勵發(fā)展創(chuàng)業(yè)投資、股權投資真正落到實處，為生物醫(yī)藥發(fā)展注入強大動力。

　　與此相關的就是第三方面建議，研究改革創(chuàng)新藥定價辦法。新藥研發(fā)難度大、周期長、投入多、失敗率高，對這類高風險投資應當允許有高回報。唯有如此，才能吸引科學家勇于源頭創(chuàng)新，吸引投資者支持源頭創(chuàng)新。

　　鼓勵生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，必須落實專利保護和數(shù)據(jù)保護制度。專利制度是對發(fā)明人的獎勵，是賦予專利持有人一定時期內(nèi)的市場獨占。其中，把創(chuàng)新藥產(chǎn)品的定價權交給企業(yè)、交給市場，是專利產(chǎn)品市場獨占的內(nèi)在要求。我們應正視并準確把握仿制藥與創(chuàng)新藥的差異，不能簡單、一味甚至刻意要求創(chuàng)新藥剛進入市場就降價，應允許創(chuàng)新藥在專利期內(nèi)保持穩(wěn)定、合理的價格，多給我國創(chuàng)新藥發(fā)展注入正能量，以穩(wěn)定市場預期、增強投資者信心，使生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)能夠健康可持續(xù)發(fā)展下去。

　　第四，圍繞完善藥品審評審批制度、鼓勵原創(chuàng)藥物研發(fā)，“有為政府”仍大有可為。按照推進規(guī)則、規(guī)制、管理、標準等制度性開放，營造國際化、法治化、市場化營商環(huán)境的要求，我們還有很多工作要做：將臨床試驗申請等候時間，由現(xiàn)在的60個工作日減少為30個自然天；加快研究“允許生物藥分段生產(chǎn)”“取消法定檢驗”“允許工藝驗證批次產(chǎn)品上市銷售”等國際通行做法在國內(nèi)落地；向社會公開藥品審評審批結論和安全性有效性數(shù)據(jù)等。

　　第五，研究發(fā)揮醫(yī)保“保大病”的作用。我們要認真研究醫(yī)療保障制度改革，解決現(xiàn)存的“人群待遇存在差異”“地區(qū)之間存在差異”等問題，解決大病保障不足與資金大量結余并存的矛盾，把研究重點放在如何防止患者因病致貧、因病返貧上，在鼓勵創(chuàng)新和社會醫(yī)藥費負擔之間找到恰當?shù)钠胶狻?/p>

　　第六，破解創(chuàng)新藥進入醫(yī)院的難題。應考慮取消醫(yī)院用藥數(shù)量、一品兩規(guī)、藥占比的限制，鼓勵、要求更多三甲醫(yī)院率先采購創(chuàng)新藥。要研究推進以藥補醫(yī)體制機制改革，研究在社會醫(yī)藥費負擔不增加的總量控制下，理順醫(yī)療服務價格，使藥品回歸到治病救人的使用價值等。（記者 王小波 鄧婕 北京報道）