安斯泰來愛爾可復?（他克莫司顆粒）上市后臨床研究補充申請 獲NMPA受理

北京，2024年9月27日?-安斯泰來（中國）投資有限公司今日宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已于2024年9月27日受理了愛爾可復?（他克莫司顆粒）兩項上市后臨床研究的補充申請。這兩項研究評估了他克莫司顆粒在中國兒童器官移植患者中的藥代動力學特征、長期安全性和有效性。

2020年8月26日，中國國家藥品監(jiān)督管理局批準愛爾可復?用于預防兒童肝臟或者腎臟移植術后的移植物排斥反應，治療兒童肝臟或腎臟移植術后應用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應。愛爾可復?是中國大陸首個且截至目前唯一獲批針對兒童的免疫抑制劑，滿足了兒童移植患者精準用藥、方便服用的臨床需求，提高了臨床用藥的規(guī)范化和患者的服藥依從性。本品獲得批準后，安斯泰來在中國兒童肝臟或腎臟移植患者中開展了兩項上市后研究，進一步評估了他克莫司顆粒的長期安全性、有效性和藥代動力學。

這兩項研究的終點指標包括PK參數(shù)、12個月內的排斥反應及患者和移植物的存活率等。這兩項研究的終點取得了積極結果，進一步在中國肝腎移植患兒中確證了他克莫司顆粒的長期安全性和有效性。

中國大陸兒童肝移植患者數(shù)量居世界第一，[1]兒童腎移植例數(shù)全球排名第二，2021年兒童腎移植達680例。[2]

上海交通大學醫(yī)學院附屬仁濟醫(yī)院夏強教授

“中國3歲以下的患者占到兒童肝移植患者的79%。[3]結合兒童患者的特殊情況，需要小幅度調整兒童的用藥劑量，因此臨床上迫切需要基于體重、劑量精確的免疫抑制用藥方案。通過上市后研究，我們在管理更多兒童器官移植患者免疫治療的過程中，進一步豐富了他克莫司顆粒在兒童群體中的用藥經驗，積累了更多臨床數(shù)據(jù)。”

中山大學附屬第一醫(yī)院王長希教授

“嬰幼兒器官移植受者的天然免疫系統(tǒng)活躍，早期急排發(fā)生的可能性較高。通過上市后的IV期研究，我們在臨床上通過優(yōu)化免疫抑制治療方案，實現(xiàn)兒童器官移植術后的精準用藥，力爭降低急性排斥反應和感染的風險，最終進一步提高兒童器官移植受者的生存。”

安斯泰來中國總裁趙萍女士

“安斯泰來深耕中國器官移植領域25年，惠及器官移植患者超過十萬人，為他們嶄新的生命旅程保駕護航。今天，這兩項兒童器官移植用藥上市后臨床研究報告獲得CDE的受理，我們備受鼓舞。作為器官移植領域的領導者，安斯泰來持續(xù)關注中國兒童器官移植患者群體特殊的用藥需求，他克莫司顆粒的上市后研究填補了國內兒童器官移植臨床精準用藥的未盡之需，不僅為中國兒童器官移植患者帶來了更科學的治療選擇，更守護了無數(shù)家庭新生的希望。”

關于上市后研究

上市后研究可以幫助進一步評估藥物在目標群體中的安全性和有效性等，尤其是在藥物已經獲得批準并廣泛使用之后。這些研究可以提供長期或關鍵數(shù)據(jù)，積累用藥經驗，完善治療方案，有助于推動規(guī)范用藥和指南更新等。

F506-CL-0405 (NCT05152628)是一項在中國開展的多中心、開放性、非對照的上市后IV期臨床研究，旨在評估他克莫司顆粒在首次接受同種異體肝或腎移植兒童受者中的藥代動力學、長期安全性和有效性。該研究共有55例兒童患者入組。

F506-CL-0406 (NCT05153915)是一項在中國開展的多中心、開放性、非對照的上市后IV期臨床研究，旨在評估他克莫司顆粒在首次接受同種異體肝或腎移植兒童受者中的長期安全性和有效性。該研究共有56例兒童患者入組。

關于兒童器官移植

兒童需要器官移植的主要原因包括先天性疾病，如先天性膽道閉鎖，這類疾病會導致器官功能衰竭，需要通過移植來挽救生命；終末期器官衰竭，由于各種原因（如慢性腎病、肝病等）導致的器官功能逐漸衰竭，最終發(fā)展到終末期，必須進行器官移植才能存活。接受器官移植手術成為這些患有重癥疾病的兒童新生的希望。

關于愛爾可復?（他克莫司顆粒）

愛爾可復?用于預防兒童肝臟或者腎臟移植術后的移植物排斥反應，治療兒童肝臟或腎臟移植術后應用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應。[4]

參考文獻

[1] 鄭樹森，徐驍，陳俊麗. 國家肝臟移植質控中心. CTC&CTDC 2021

[2] 中國器官移植發(fā)展報告（2021）

[3] CLTR 2019

[4] 他克莫司顆粒說明書