高騰生物CGT CRDMO全球啟動(dòng)儀式圓滿舉辦

　　4月19日，2023年中國(guó)細(xì)胞與基因治療發(fā)展高峰論壇在廣州翡翠希爾頓酒店圓滿舉辦。生物醫(yī)藥各行業(yè)精英匯聚一堂，以“共商生物醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展，助力細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)騰飛”為主題，暢談細(xì)胞與基因治療的現(xiàn)狀與挑戰(zhàn)，共謀產(chǎn)業(yè)發(fā)展之計(jì)。會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)還舉行了高騰生物 CGT CRDMO全球啟動(dòng)儀式。

　　本次論壇由黃埔區(qū)新藥申報(bào)服務(wù)中心作為支持單位，廣東省生物醫(yī)藥創(chuàng)新技術(shù)協(xié)會(huì)、廣州高新區(qū)投資集團(tuán)有限公司主辦，廣州高騰生物技術(shù)有限公司、廣州漢騰生物科技有限公司承辦，廣州粵飏科技有限公司、國(guó)信醫(yī)藥科技(北京)有限公司協(xié)辦。

　　高騰生物CGT CRDMO全球啟動(dòng)儀式

　　從左至右：漢騰生物副總裁高曉偉，黃埔區(qū)新藥申報(bào)服務(wù)中心主任林生文，廣州市黃埔區(qū)科學(xué)技術(shù)局黨組成員、副局長(zhǎng)吳云，俄羅斯自然科學(xué)院院士丁顯平，廣東省藥品監(jiān)督管理局行政許可處一級(jí)調(diào)研員賴育健，廣東省生物醫(yī)藥創(chuàng)新技術(shù)協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)朱少璇，廣州高新區(qū)投資集團(tuán)有限公司生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展部梁艷芬，高騰生物總經(jīng)理韋慶焜

　　領(lǐng)導(dǎo)致辭丁顯平（俄羅斯工程院院士）

　　國(guó)家對(duì)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)和干細(xì)胞研究、應(yīng)用的支持達(dá)到前所未有的高度。得益于多項(xiàng)政策對(duì)細(xì)胞與基因治療的鼓勵(lì)發(fā)展，近兩年以CAR-T為代表的細(xì)胞治療在多種血液瘤和部分實(shí)體瘤的治療中均獲得較大突破，包括國(guó)產(chǎn)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)也有了出海機(jī)會(huì)。但細(xì)胞治療作為一種新興的治療方式也存在適應(yīng)癥較局限、生產(chǎn)成本較高等問(wèn)題，這也需要相關(guān)研究者或政策制定者一起努力攻克。相信不久的將來(lái)，這種新興療法可以造福更多患者。

　　領(lǐng)導(dǎo)致辭吳云（黃埔區(qū)科學(xué)技術(shù)局副局長(zhǎng)）

　　細(xì)胞與基因療法是生物醫(yī)藥技術(shù)的創(chuàng)新產(chǎn)物，研發(fā)熱情高漲，目前我國(guó)已經(jīng)有兩款CAR-T產(chǎn)品上市，100多項(xiàng)申報(bào)已被受理，處于快速發(fā)展階段。未來(lái)，產(chǎn)業(yè)的健康、有序、繁榮發(fā)展，需要產(chǎn)業(yè)、臨床機(jī)構(gòu)、監(jiān)管部門以及醫(yī)保支付機(jī)構(gòu)等通力合作，保證為病人提供安全、有效、可支付的藥品，解決未被滿足的臨床需求。在廣州黃埔區(qū)也有許多從事相關(guān)領(lǐng)域研發(fā)以及臨床研究工作的生物技術(shù)公司，聚集成具有發(fā)展力的生物生態(tài)圈，歡迎更多生物技術(shù)同行的加入，推動(dòng)技術(shù)創(chuàng)新。

　　領(lǐng)導(dǎo)致辭朱少璇（廣東省生物醫(yī)藥創(chuàng)新技術(shù)協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)）

　　得益于國(guó)家政策的扶持和研發(fā)技術(shù)的快速發(fā)展，2022年我國(guó)首次進(jìn)行IND申報(bào)的新藥數(shù)量達(dá)600件。從藥物類型上看，中國(guó)首次IND新藥以小分子化藥和抗體為主，細(xì)胞療法和基因療法呈快速增長(zhǎng)趨勢(shì)，在廣東省內(nèi)尤其是廣州、深圳兩地正在開(kāi)展的臨床試驗(yàn)多達(dá)70余項(xiàng)，細(xì)胞與基因治療的產(chǎn)業(yè)在大灣區(qū)正蓬勃發(fā)展。我們協(xié)會(huì)希望聯(lián)合各方產(chǎn)業(yè)，包括監(jiān)管部門、臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、生物技術(shù)公司以及各個(gè)環(huán)節(jié)的CRO/CDMO，組織形成創(chuàng)新生態(tài)，高效溝通、充分交流學(xué)習(xí)，以廣東省藥監(jiān)局“三重”(重點(diǎn)項(xiàng)目、重點(diǎn)企業(yè)、重點(diǎn)地區(qū))創(chuàng)新服務(wù)為契機(jī)，共同推進(jìn)產(chǎn)業(yè)的蓬勃發(fā)展。

　　領(lǐng)導(dǎo)致辭郭恩民（廣州高新區(qū)投資集團(tuán)有限公司副總經(jīng)理）

　　本次高峰論壇的目的是為了促進(jìn)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，討論構(gòu)建研發(fā)、生產(chǎn)、監(jiān)管協(xié)同創(chuàng)新生態(tài)、把握行業(yè)發(fā)展新機(jī)遇而舉辦的，我們將聯(lián)合生物醫(yī)藥企業(yè)共同打造生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈，促進(jìn)行業(yè)健康快速發(fā)展，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展和人民健康事業(yè)作出貢獻(xiàn)。

　　嘉賓主題演講

　　論壇由教育部“基因功能與調(diào)控重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室”主任、長(zhǎng)江學(xué)者、國(guó)家杰青鄭利民作論壇主席，漢騰生物創(chuàng)始人兼CEO沈?yàn)t博士作大會(huì)主持人，上海質(zhì)鼎生物科技有限公司董事長(zhǎng)袁寶珠、 FyoniBio聯(lián)合創(chuàng)始人Hans Baumeister、來(lái)恩生物首席運(yùn)營(yíng)官&首席醫(yī)學(xué)官王婷婷、廣東省藥品檢驗(yàn)所生物制品室一級(jí)主任科員蔣玉輝、百吉生物首席科學(xué)官?gòu)堦?、海通證券醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)組聯(lián)席負(fù)責(zé)人張子慧、國(guó)信醫(yī)藥醫(yī)學(xué)中心總監(jiān)王潔、Cytiva 大中華地區(qū)工業(yè)部應(yīng)用總監(jiān)鄧潔等行業(yè)專家進(jìn)行主題分享，為觀眾帶來(lái)了一場(chǎng)前沿的細(xì)胞與基因治療技術(shù)盛宴，全場(chǎng)亮點(diǎn)頻出。

　　丁顯平院士從細(xì)胞治療申報(bào)監(jiān)管體系、國(guó)家政策扶持以及免疫細(xì)胞療法多元化發(fā)展等角度提出了細(xì)胞治療的行業(yè)發(fā)展趨勢(shì);多位演講嘉賓從技術(shù)創(chuàng)新及瓶頸、臨床應(yīng)用、質(zhì)量控制、工藝開(kāi)發(fā)、法規(guī)監(jiān)管、商業(yè)化生產(chǎn)等多個(gè)角度，提出了目前免疫細(xì)胞(如CAR-T/CAR-NK/TIL等)的研發(fā)痛點(diǎn)以及相應(yīng)的解決措施;又有嘉賓從投資人的視野，分享了細(xì)胞與基因行業(yè)廣闊的前景，包括目前份額最大的CAR-T領(lǐng)域都一直保持高速增長(zhǎng)，有望成為我國(guó)細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域彎道超車的重點(diǎn)方向，雖然現(xiàn)階段也面臨著外部環(huán)境、工藝及成本和技術(shù)探索方向等挑戰(zhàn)，但長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看依然具備投資價(jià)值。

　　圓桌會(huì)議

　　隨后，灣區(qū)新藥匯秘書長(zhǎng)莫凌霄主持了主題為“如何加快中國(guó)細(xì)胞與基因治療的發(fā)展”的圓桌論壇。蔣玉輝、王婷婷、梁峻彬(瑞風(fēng)生物創(chuàng)始人兼CEO)、張子慧、王潔以及韋慶焜等嘉賓分享了各自觀點(diǎn)。

　　莫凌霄指出，先前的嘉賓已從管線進(jìn)展、投融資情況、最新研發(fā)策略等維度深入闡述了細(xì)胞與基因治療在中國(guó)的蓬勃發(fā)展，尤其粵港澳大灣區(qū)更是呈現(xiàn)出以細(xì)胞與基因治療的賽道進(jìn)行彎道超車的趨勢(shì)。與此同時(shí)，很多創(chuàng)新藥企公司在進(jìn)行不同程度的收縮，在這樣冰火兩重天的時(shí)代，我國(guó)的細(xì)胞與基因治療應(yīng)該如何深度地發(fā)展。

　　蔣玉輝認(rèn)為，從監(jiān)管角度要做好行業(yè)的規(guī)范化，多關(guān)注國(guó)家藥品審評(píng)中心出臺(tái)的指導(dǎo)原則，多溝通交流。

　　梁峻彬提出要注重技術(shù)的開(kāi)發(fā)與創(chuàng)新，在基因編輯領(lǐng)域可以從相對(duì)比較成熟的方向切入到一些創(chuàng)新性非常高的平臺(tái)，瑞風(fēng)生物以 CRISPR 技術(shù)為方向，逐漸拓展到DNA/RNA編輯，從疾病領(lǐng)域即將在眼科領(lǐng)域有新的管線推進(jìn)。

　　王婷婷從臨床研究的角度表示，前期一定要做好研發(fā)策略才能更好地對(duì)接到臨床以及產(chǎn)品上市后的市場(chǎng)。王婷婷表示，針對(duì)細(xì)胞與基因治療的研發(fā)，我們更希望找有經(jīng)驗(yàn)的CRO/CDMO企業(yè)來(lái)協(xié)同合作。

　　張子慧介紹了創(chuàng)新藥企業(yè)可持續(xù)發(fā)展的兩種商業(yè)模式，包括與Big Pharma 合作和自建銷售團(tuán)隊(duì)，認(rèn)為目前面臨商業(yè)化局面的細(xì)胞與基因治療企業(yè)不多，長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)說(shuō)其模式會(huì)傾向于前者。

　　韋慶焜作為CDMO代表方，認(rèn)為細(xì)胞與基因治療是目前上市的研發(fā)技術(shù)和生產(chǎn)工藝最復(fù)雜的產(chǎn)品，現(xiàn)階段CDMO服務(wù)也存在一些挑戰(zhàn)，比如每位客戶的產(chǎn)品對(duì)應(yīng)的工藝都均不同，很難做到技術(shù)平臺(tái)化，又如產(chǎn)品質(zhì)量的控制和過(guò)程也很難保證質(zhì)量的穩(wěn)定性?；诖?#xff0c;高騰生物打造了靈活的GMP生產(chǎn)線，包含多條質(zhì)粒、病毒載體和細(xì)胞藥物生產(chǎn)線，可提供從工藝開(kāi)發(fā)，到臨床批樣品的生產(chǎn)及商業(yè)化生產(chǎn)的專業(yè)服務(wù)，并搭建了病毒制劑開(kāi)發(fā)、UCAR-T等特色平臺(tái)，最大限度加速客戶藥物管線的推進(jìn)。

　　與會(huì)大咖們思想的碰撞讓觀眾收獲滿滿干貨，受益匪淺。至此，2023年中國(guó)細(xì)胞與基因治療發(fā)展高峰論壇圓滿落幕。