博騰生物基因與細胞治療藥物研發(fā)生產及注冊申報廣州站沙龍成功舉辦

　　2023年9月22日，基因與細胞治療藥物研生產及注冊一體化服務全國巡講沙龍廣州站圓滿落幕。本次沙龍由博騰生物聯合戰(zhàn)略合作伙伴軍科正源、賽賦醫(yī)藥、三卿生物、昆拓舉辦，圍繞CGT藥物的IIT、IND、CMC及臨床注冊申報展開深入探討。

　　軍科正源（北京）藥物研究有限責任公司商務副總裁譚海濱 作為本次沙龍主持人，代表主辦方向現場參會者表示熱烈歡迎，同時介紹了目前基因與細胞治療行業(yè)的進展。希望大家能夠通過本次活動，一起探討CGT領域的技術難點和問題，從不同階段助力企業(yè)加快CGT藥物研發(fā)進程，讓新藥更早惠及大眾。

　　高新科控副總經理、兼凱得科技產業(yè)園董事長堯子致開場辭。生物醫(yī)藥產業(yè)是廣州市重點產業(yè)， 2022 年全市生物醫(yī)藥與健康產業(yè)增加值 2108 億元，擁有超過 6500 家生物醫(yī)藥企業(yè)，位居全國第三，廣州開發(fā)區(qū)更是聚焦了大分子、小分子、醫(yī)療器械和細胞治療等眾多領域的優(yōu)秀藥企。 高新科控先后投資了百濟神州、諾誠健華、賽納生物、創(chuàng)景醫(yī)療等區(qū)內外企業(yè)，收購了IVD行業(yè)老牌上市公司利德曼，為區(qū)內生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展做出了一份貢獻。希望通過該活動一起探討CGT領域存在的難點與解決方案，共同推動細胞和基因療法的升級與發(fā)展，并預?；顒由除埲〉脠A滿成功。

　　博騰生物營銷部副總經理閻宇分享了博騰生物獨特的GCT藥物研發(fā)生產及注冊申報一體化服務。在CMC方面，博騰生物專注基因與細胞治療 CDMO ，覆蓋質粒、細胞治療、基因治療、溶瘤病毒、核酸治療及活菌療法等，已為７個 IND 申報項目提供 CMC 和全球申報服務，管線類型包括 CAR-T ， TIL 和 mRNA 。 在建設GCT生態(tài)圈方面，博騰生物致力于整合優(yōu)質資源，聯合上下游合作伙伴為研發(fā)藥企提供一站式服務;同時，博騰生物也注重行業(yè)生態(tài)圈的構建，成功打造了專注在GCT領域的青藜風云論壇，我們期望各界人士的積極參與，共同為推動基因與細胞治療產業(yè)的發(fā)展貢獻力量。

　　博騰生物細胞治療工藝開發(fā)副總經理胡迪超分享了 " 慢病毒載體的臨床研究進展及 CMC 考慮要點 " ，介紹了慢病毒載體的臨床研究進展、慢病毒載體的大規(guī)模生產及質量控制、慢病毒載體的法規(guī)要求及分子設計考慮、慢病毒載體工藝開發(fā)的考慮要點。慢病毒載體是所有基因治療臨床試驗中發(fā)展最快的病毒載體工具，臨床應用廣泛，具有臨床安全性可靠、有效性好等優(yōu)勢，但仍存在產能和生產成本等痛點以及臨床安全性擔憂。隨著生物工藝技術不斷發(fā)展，慢病毒載體大規(guī)模生產工藝不斷改進，懸浮細胞生產慢病毒載體的工藝逐漸成為主流，以 LV-SMART 等為代表的慢病毒載體懸浮生產系統具有生產物料無動物源性成分、易于放大、產量高、成本大幅降低等優(yōu)勢。 隨著產業(yè)鏈和行業(yè)體量不斷增加，慢病毒載體生產成本有望降低至每例CAR-T慢病毒成本10000元以下。此外，分子設計對于慢病毒載體的臨床安全性和有效性至關重要，同時對病毒載體滴度也有重要影響。

　　昆拓項目管理與運營負責人李文婷介紹了 " 自體細胞產品注冊臨床運營管理的挑戰(zhàn)與機遇 " ，自體細胞產品注冊臨床運營管理是挑戰(zhàn)和機遇共存的。從IIT/POC走向注冊IND進一步走向多中心試驗，面臨著研究的中心標準制定與執(zhí)行統一、臨床執(zhí)行監(jiān)控與風險管理、有限臨床資源的綜合管理的多種挑戰(zhàn)。臨床CRO公司，是很好的臨床研究策略和管理服務的解決途徑，可以助力和輔導CGT賽道中的申辦方對自體細胞類產品完成品種定制化、可市場化的臨床應用管理。在挑戰(zhàn)的應對中，能進一步與臨床試驗帶來的機遇"輔導醫(yī)生執(zhí)行醫(yī)學轉化計劃、基于臨床試驗參與者利益的臨床運營、競爭與共贏帶來的行業(yè)快速發(fā)展"實現握手。

　　軍科正源生物標志物分析部門總監(jiān)王芳分享了 " 細胞治療產品臨床評價中生物分析關注要點 " ，她指出細胞治療產品具有多樣性、技術更新迭代快等特點，從早期不同來源、不同分化功能的干細胞，到體內免疫細胞的體外擴大培養(yǎng)、特異性免疫細胞的修飾改造等等，這些產品的研發(fā)態(tài)勢是積極令人鼓舞的，但是也為研發(fā)中臨床的評價工作帶來很大的挑戰(zhàn)。細胞治療產品由于成分的復雜性，作用機制未充分描述，多種生物活性、分析方法技術限制等因素決定了每一個研究目的中會有多種分析需求，比如PK研究涉及多技術、多組分，PD/biomarker研究涉及多指標、多平臺，免疫原性研究涉及多結構、多機制等。本次分享就近年來細胞治療產品臨床評價中生物分析中上述方向檢測方法選擇、影響因素、可能遇到的挑戰(zhàn)及注意問題等申辦者關注的問題進行討論。

　　國科賽賦（深圳）總經理韋娜圍繞 " 細胞制劑的 IIT 與 IND 的雙軌制融合下的臨床前研究 " 進行了分享 ，針對細胞產品雙軌制申報(IIT與IND)模式下，臨床前研究的關鍵點、研究策略進行介紹。分享了研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)的發(fā)展情況，美國、歐盟及中國IIT研究及監(jiān)管現狀;針對細胞制劑，從IIT備案、IND申請兩方面進行了對比，并針對兩個申報模式下，分享了細胞制劑如何進行臨床前研究以及真實的研究案例。

　　博騰生物核酸研發(fā)總監(jiān)黃學基介紹了 " 規(guī)模化質粒制備 CMC 主要關注點 " 。 質粒作為CGT領域用途最廣泛的基因遞送載體，在病毒包裝、細胞基因改造和mRNA生產等過程中起到無可替代的作用。穩(wěn)定高效、成本可控的質粒工藝在當前的市場需求下顯得尤為重要。演講內容圍繞著質粒產量、超螺旋比例、序列穩(wěn)定性等幾個關注點進行，闡述了質粒在分子設計、菌種構建、發(fā)酵純化工藝優(yōu)化的思路，以及當前成熟工藝條件下，質粒生產放大過程可能存在的不穩(wěn)定點。

　　三卿生物聯合創(chuàng)始人李丹介紹了 " 細胞治療藥物 IND 注冊申報要點 " 。 近年來細胞和基因治療產業(yè)飛速發(fā)展，相關監(jiān)管政策及指導原則不斷發(fā)布，按照藥品理念進行細胞產品開發(fā)的路徑逐漸完善。但是關于藥學、非臨床、臨床等不同模塊在藥品注冊申報時的合規(guī)性仍是大家關注的焦點。此次匯報對細胞治療藥物IND注冊申報及資料準備要點兩部分內容進行了介紹。首先，結合當前法律、法規(guī)、規(guī)章、標準、規(guī)范、相關指導原則的要求以及相關項目申報經驗，對不同細胞治療產品(以CAR-T、干細胞為例)立項、早期研發(fā)、藥學研究、非臨床研究、臨床設計、臨床試驗申請、臨床研究、上市申請等不同階段的關注點進行了介紹。隨后對pre-IND及IND申請時的資料要求、關注點及常見問題進行了講解。通過此次講演，與大家分享我們在細胞治療藥物IND申報過程中的相關經驗，以期對各位同仁在藥物開發(fā)過程中有所啟發(fā)及幫助。

　　后續(xù)，博騰生物還將走進杭州、南京、上海等城市，為生物醫(yī)藥產業(yè)園區(qū)企業(yè)分享"基因與細胞治療藥物研發(fā)生產及注冊申報一體化服務主題沙龍"，共同探討當前基因與細胞治療藥物研發(fā)、生產及注冊申報相關問題，促進生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展。

　　關于博騰生物

　　蘇州博騰生物制藥有限公司成立于2018 年12月，立足于蘇州工業(yè)園區(qū)，以上市公司-重慶博騰制藥科技股份有限公司(股票代碼：300363)為依托，搭建了質粒、細胞治療、基因治療、溶瘤病毒、核酸治療及活菌療法等CDMO平臺，提供從建庫，工藝方法及分析方法開發(fā)，cGMP生產到制劑灌裝的端到端服務，貫穿藥物不同研發(fā)階段，幫助客戶加快藥物研發(fā)與上市進程。

　　博騰生物聚焦基因與細胞治療，在博騰股份的成功經驗之上，以國際一流的專業(yè)人才為核心，秉承"客戶第一"的服務宗旨，以"合規(guī)、專業(yè)、專注、開放協作"為品牌理念，延續(xù)母公司強大的IP保護和項目管理機制以及完善的質量管理體系，充分利用核心團隊將基因和細胞治療產品推向臨床直至上市的成功經驗，為全球客戶提供優(yōu)質和高效的服務，讓好藥更早惠及大眾。