Oculis宣布滴眼液治療糖尿病黃斑水腫積極頂線結果

　　2023年5月22日，美國東部時間上午10：30

　　? OCS-01滴眼液治療糖尿病黃斑水腫(DME)的DIAMOND試驗達到了其第1階段目標，即驗證旨在優化OCS-01療效潛力的荷載和維持給藥方案，具有顯著的統計學意義

　　? 第6周時最佳矯正視力(BCVA)與基線相比的主要療效終點顯示，OCS-01組與對照組相比，視力的增加有統計學意義

　　? 次要終點結果同樣具有統計學意義，與對照組相比，OCS-01組在BCVA中獲得≥15個字母改善的患者比例更高，視網膜厚度的改善也更高

　　? OCS-01耐受性良好，未觀察到預料之外的不良事件

　　? 如果獲得批準，OCS-01有可能成為DME的第一個使用滴眼方式的非侵入性治療方法

　　Oculis 公司(納斯達克：OCS)("Oculis")，一家致力于改善視力和保護眼睛的國際生物制藥公司，今天宣布OCS-01滴眼液治療糖尿病黃斑水腫(DME)的三期臨床試驗DIAMOND第1階段取得積極頂線結果。DME是導致糖尿病患者視力喪失和失明的主要原因，影響了全球約3700萬人，由于缺乏方便的治療方案，大量患者未得到治療。

　　OCS-01 三期臨床第 1階段積極 頂 線 結果意味著DME 治療模式 可能 面臨改 變

　　DIAMOND是一項雙盲、隨機、多中心、分兩個階段進行的三期臨床試驗，旨在評估OCS-01滴眼液在DME患者中的有效性和安全性。第一階段的主要目的是選擇最佳的給藥方案。第一階段在美國和歐洲的39個臨床中心進行，148名患者按2：1隨機接受OCS-01(=100)或安慰劑(=48)，先是每天滴眼6次為期6周的荷載期，隨后進入每天滴眼3次為期6周的維持期。

　　第1階段達到了主要療效終點，從基線到第6周，治療組與安慰劑組相比，運用"早期治療糖尿病視網膜病變研究"圖表(BCVA ETDRS)的平均BCVA評分有統計學上的顯著改善(OCS-01：7.2個字母，安慰劑： 3.1個字母，p=0.007)，顯示治療組視力增加顯著。持續到第12周的療效同樣具有統計學意義(OCS-01： 7.6個字母，安慰劑：3.7個字母，p= 0.016)。此外，在第6周，OCS-01組中BCVA改善達到≥15個字母的患者比例更高(OCS-01： 25.3%，安慰劑： 9.8%，p=0.015)，并持續到第12周(OCS-01： 27.4%，安慰劑：7.5%，p=0.009)。

　　在這項為期3個月的試驗中，OCS-01達到了全部兩個臨床療效終點(BCVA評分改善，和獲得3行視力提升的患者比例)。藥物批準將要求這些指標在為期12個月的治療中可以實現。

　　在OCS-01治療組中，視網膜中心凹厚度(CST)在第6周時有統計學意義的顯著下降(OCS-01： -63.6μm，安慰劑： +5.5μm，p<0.0001)。視網膜厚度的下降持續到第12周(-61.6μm 對- 16μm，p=0.004)。

　　OCS-01耐受性良好，未觀察到預料之外的不良事件。

　　OCS-01開發項目將按計劃繼續進入第2階段，包括兩項全球試驗，每個試驗招募約350-450名患者。Oculis預計將在今年下半年開始DIAMOND試驗的第2階段。

　　Oculis的首席執行官，醫學博士，Riad Sherif說： "我很高興，非常受鼓舞，在這個試驗的第一階段，OCS-01以顯著的方式達到了主要和次要終點。在OCS-01之前，從來沒有滴眼液治療DME的積極結果。現在，OCS-01已經在兩項不同的研究中得到驗證，具有一致和重復的積極結果。我們仍將專注于高度優先地推進三期臨床DIAMOND試驗的第2階段。這一重要的里程碑有可能讓我們離首次應用滴眼液治療DME這種嚴重和致盲的疾病更近一步。"

　　內華達州里諾Sierra Eye Associates臨床研究主任，醫學博士，DIAMOND臨床試驗主要研究者Arshad M. Khanani評論道： "作為三期臨床DIAMOND試驗的主要研究者，看到第1階段試驗的積極結果令人非常興奮。DME患者在開始使用OCS-01滴眼液治療6周后，BCVA改善7.2個字母，CST減少63.6μm，這對治療醫生和患者具有臨床意義。OCS-01作為一種已顯示出這些積極結果的非侵入性治療方法，如果獲得批準，有可能使大量DME患者受益。我期待著將患者納入這個試驗的第2階段。"

　　南加州大學凱克醫學院眼科臨床教授，醫學博士，DIAMOND臨床試驗主要研究者David S.Boyer教授說：： "DME與滲透性增加和炎癥都相關。目前抗VEGF作為有效的抗滲透性藥物，但對炎癥無影響。因此，相當大比例的患者單獨使用抗VEGF治療效果不佳。如果獲得批準，OCS-01有潛力補充目前的治療，和用于治療頑固性患者。此外，由于它是一種外用藥物，如果獲得批準，它也有潛力成為DME的一線治療藥物。簡而言之，我相信OCS-01在DME中的影響可能使其成為真正的游戲規則改變者。"

　　關于OCS-01 滴眼液 及 Optireach ?技術

　　利用Oculis公司的Optireach?專利技術，OCS-01是一種新型的高濃度(15 mg/ml)地塞米松局部制劑。它通過滴眼液到達視網膜，是DME治療新的給藥途徑，與目前治療方法不同，目前的治療都需要使用更有侵入性的方法，如眼部植入物或玻璃體內注射將藥物輸送到視網膜。Optireach?增溶配方技術，通過提高親脂性藥物的溶解度，增加藥物在眼表的停留時間，使藥物通過眼表到達眼后段，從而解決了傳統滴眼液的局限性。

　　關于糖尿病黃斑水腫（DME）

　　DME是導致糖尿病患者視力喪失和失明的主要原因。目前據估計，它將影響全球約3700萬人，隨著糖尿病的增加，其患病率預計到2040年將增加到5300萬人1,2. DME是糖尿病視網膜病變的一種不可逆的進行性并發癥，與持續的高血糖水平損害黃斑中的神經和血管有關，黃斑是視網膜負責清晰視力的區域。視網膜內的血管膨脹，進而滲漏，導致視網膜內的液體積聚(水腫)，從而發生DME。對于DME患者，仍然迫切需要更安全、更有效、更持久、負擔更少的治療方法。

　　關于Oculis

　　Oculis(Nasdaq： OCS)是一家致力于改善視力和保護眼睛的國際生物制藥公司。Oculis的高度差異化管線由多個在開發的創新候選藥物組成，應對未滿足的眼科臨床需求。它包括，OCS-01滴眼液，處于三期臨床階段用于治療糖尿病性黃斑水腫(DME)和眼部手術后炎癥和疼痛的外用候選藥物;OCS-02滴眼液，處于臨床二期用于治療干眼病(DED)和葡萄膜炎的外用生物候選藥物;以及OCS-05，用于治療急性視神經炎(AON)和其他神經眼科疾病，如青光眼、糖尿病視網膜病變、地理萎縮和神經營養性角膜炎，改變疾病進程的候選藥物。OCS-05首個用于患者的概念驗證試驗目前正在法國進行。Oculis的總部設在瑞士，業務遍及歐洲、美國和中國，致力于為世界各地的患者提供改變生活的治療方法，由經驗豐富的管理團隊領導，并得到領先的國際醫療投資者的支持。