Oculis宣布滴眼液治療糖尿病黃斑水腫積極頂線結(jié)果

　　2023年5月22日，美國(guó)東部時(shí)間上午10：30

　　? OCS-01滴眼液治療糖尿病黃斑水腫(DME)的DIAMOND試驗(yàn)達(dá)到了其第1階段目標(biāo)，即驗(yàn)證旨在優(yōu)化OCS-01療效潛力的荷載和維持給藥方案，具有顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義

　　? 第6周時(shí)最佳矯正視力(BCVA)與基線相比的主要療效終點(diǎn)顯示，OCS-01組與對(duì)照組相比，視力的增加有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義

　　? 次要終點(diǎn)結(jié)果同樣具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，與對(duì)照組相比，OCS-01組在BCVA中獲得≥15個(gè)字母改善的患者比例更高，視網(wǎng)膜厚度的改善也更高

　　? OCS-01耐受性良好，未觀察到預(yù)料之外的不良事件

　　? 如果獲得批準(zhǔn)，OCS-01有可能成為DME的第一個(gè)使用滴眼方式的非侵入性治療方法

　　Oculis 公司(納斯達(dá)克：OCS)("Oculis")，一家致力于改善視力和保護(hù)眼睛的國(guó)際生物制藥公司，今天宣布OCS-01滴眼液治療糖尿病黃斑水腫(DME)的三期臨床試驗(yàn)DIAMOND第1階段取得積極頂線結(jié)果。DME是導(dǎo)致糖尿病患者視力喪失和失明的主要原因，影響了全球約3700萬(wàn)人，由于缺乏方便的治療方案，大量患者未得到治療。

　　OCS-01 三期臨床第 1階段積極 頂 線 結(jié)果意味著DME 治療模式 可能 面臨改 變

　　DIAMOND是一項(xiàng)雙盲、隨機(jī)、多中心、分兩個(gè)階段進(jìn)行的三期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估OCS-01滴眼液在DME患者中的有效性和安全性。第一階段的主要目的是選擇最佳的給藥方案。第一階段在美國(guó)和歐洲的39個(gè)臨床中心進(jìn)行，148名患者按2：1隨機(jī)接受OCS-01(=100)或安慰劑(=48)，先是每天滴眼6次為期6周的荷載期，隨后進(jìn)入每天滴眼3次為期6周的維持期。

　　第1階段達(dá)到了主要療效終點(diǎn)，從基線到第6周，治療組與安慰劑組相比，運(yùn)用"早期治療糖尿病視網(wǎng)膜病變研究"圖表(BCVA ETDRS)的平均BCVA評(píng)分有統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善(OCS-01：7.2個(gè)字母，安慰劑： 3.1個(gè)字母，p=0.007)，顯示治療組視力增加顯著。持續(xù)到第12周的療效同樣具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(OCS-01： 7.6個(gè)字母，安慰劑：3.7個(gè)字母，p= 0.016)。此外，在第6周，OCS-01組中BCVA改善達(dá)到≥15個(gè)字母的患者比例更高(OCS-01： 25.3%，安慰劑： 9.8%，p=0.015)，并持續(xù)到第12周(OCS-01： 27.4%，安慰劑：7.5%，p=0.009)。

　　在這項(xiàng)為期3個(gè)月的試驗(yàn)中，OCS-01達(dá)到了全部?jī)蓚€(gè)臨床療效終點(diǎn)(BCVA評(píng)分改善，和獲得3行視力提升的患者比例)。藥物批準(zhǔn)將要求這些指標(biāo)在為期12個(gè)月的治療中可以實(shí)現(xiàn)。

　　在OCS-01治療組中，視網(wǎng)膜中心凹厚度(CST)在第6周時(shí)有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著下降(OCS-01： -63.6μm，安慰劑： +5.5μm，p<0.0001)。視網(wǎng)膜厚度的下降持續(xù)到第12周(-61.6μm 對(duì)- 16μm，p=0.004)。

　　OCS-01耐受性良好，未觀察到預(yù)料之外的不良事件。

　　OCS-01開(kāi)發(fā)項(xiàng)目將按計(jì)劃繼續(xù)進(jìn)入第2階段，包括兩項(xiàng)全球試驗(yàn)，每個(gè)試驗(yàn)招募約350-450名患者。Oculis預(yù)計(jì)將在今年下半年開(kāi)始DIAMOND試驗(yàn)的第2階段。

　　Oculis的首席執(zhí)行官，醫(yī)學(xué)博士，Riad Sherif說(shuō)： "我很高興，非常受鼓舞，在這個(gè)試驗(yàn)的第一階段，OCS-01以顯著的方式達(dá)到了主要和次要終點(diǎn)。在OCS-01之前，從來(lái)沒(méi)有滴眼液治療DME的積極結(jié)果?，F(xiàn)在，OCS-01已經(jīng)在兩項(xiàng)不同的研究中得到驗(yàn)證，具有一致和重復(fù)的積極結(jié)果。我們?nèi)詫Ｗ⒂诟叨葍?yōu)先地推進(jìn)三期臨床DIAMOND試驗(yàn)的第2階段。這一重要的里程碑有可能讓我們離首次應(yīng)用滴眼液治療DME這種嚴(yán)重和致盲的疾病更近一步。"

　　內(nèi)華達(dá)州里諾Sierra Eye Associates臨床研究主任，醫(yī)學(xué)博士，DIAMOND臨床試驗(yàn)主要研究者Arshad M. Khanani評(píng)論道： "作為三期臨床DIAMOND試驗(yàn)的主要研究者，看到第1階段試驗(yàn)的積極結(jié)果令人非常興奮。DME患者在開(kāi)始使用OCS-01滴眼液治療6周后，BCVA改善7.2個(gè)字母，CST減少63.6μm，這對(duì)治療醫(yī)生和患者具有臨床意義。OCS-01作為一種已顯示出這些積極結(jié)果的非侵入性治療方法，如果獲得批準(zhǔn)，有可能使大量DME患者受益。我期待著將患者納入這個(gè)試驗(yàn)的第2階段。"

　　南加州大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)院眼科臨床教授，醫(yī)學(xué)博士，DIAMOND臨床試驗(yàn)主要研究者David S.Boyer教授說(shuō)：： "DME與滲透性增加和炎癥都相關(guān)。目前抗VEGF作為有效的抗?jié)B透性藥物，但對(duì)炎癥無(wú)影響。因此，相當(dāng)大比例的患者單獨(dú)使用抗VEGF治療效果不佳。如果獲得批準(zhǔn)，OCS-01有潛力補(bǔ)充目前的治療，和用于治療頑固性患者。此外，由于它是一種外用藥物，如果獲得批準(zhǔn)，它也有潛力成為DME的一線治療藥物。簡(jiǎn)而言之，我相信OCS-01在DME中的影響可能使其成為真正的游戲規(guī)則改變者。"

　　關(guān)于OCS-01 滴眼液 及 Optireach ?技術(shù)

　　利用Oculis公司的Optireach?專利技術(shù)，OCS-01是一種新型的高濃度(15 mg/ml)地塞米松局部制劑。它通過(guò)滴眼液到達(dá)視網(wǎng)膜，是DME治療新的給藥途徑，與目前治療方法不同，目前的治療都需要使用更有侵入性的方法，如眼部植入物或玻璃體內(nèi)注射將藥物輸送到視網(wǎng)膜。Optireach?增溶配方技術(shù)，通過(guò)提高親脂性藥物的溶解度，增加藥物在眼表的停留時(shí)間，使藥物通過(guò)眼表到達(dá)眼后段，從而解決了傳統(tǒng)滴眼液的局限性。

　　關(guān)于糖尿病黃斑水腫（DME）

　　DME是導(dǎo)致糖尿病患者視力喪失和失明的主要原因。目前據(jù)估計(jì)，它將影響全球約3700萬(wàn)人，隨著糖尿病的增加，其患病率預(yù)計(jì)到2040年將增加到5300萬(wàn)人1,2. DME是糖尿病視網(wǎng)膜病變的一種不可逆的進(jìn)行性并發(fā)癥，與持續(xù)的高血糖水平損害黃斑中的神經(jīng)和血管有關(guān)，黃斑是視網(wǎng)膜負(fù)責(zé)清晰視力的區(qū)域。視網(wǎng)膜內(nèi)的血管膨脹，進(jìn)而滲漏，導(dǎo)致視網(wǎng)膜內(nèi)的液體積聚(水腫)，從而發(fā)生DME。對(duì)于DME患者，仍然迫切需要更安全、更有效、更持久、負(fù)擔(dān)更少的治療方法。

　　關(guān)于Oculis

　　Oculis(Nasdaq： OCS)是一家致力于改善視力和保護(hù)眼睛的國(guó)際生物制藥公司。Oculis的高度差異化管線由多個(gè)在開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新候選藥物組成，應(yīng)對(duì)未滿足的眼科臨床需求。它包括，OCS-01滴眼液，處于三期臨床階段用于治療糖尿病性黃斑水腫(DME)和眼部手術(shù)后炎癥和疼痛的外用候選藥物;OCS-02滴眼液，處于臨床二期用于治療干眼病(DED)和葡萄膜炎的外用生物候選藥物;以及OCS-05，用于治療急性視神經(jīng)炎(AON)和其他神經(jīng)眼科疾病，如青光眼、糖尿病視網(wǎng)膜病變、地理萎縮和神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎，改變疾病進(jìn)程的候選藥物。OCS-05首個(gè)用于患者的概念驗(yàn)證試驗(yàn)?zāi)壳罢诜▏?guó)進(jìn)行。Oculis的總部設(shè)在瑞士，業(yè)務(wù)遍及歐洲、美國(guó)和中國(guó)，致力于為世界各地的患者提供改變生活的治療方法，由經(jīng)驗(yàn)豐富的管理團(tuán)隊(duì)領(lǐng)導(dǎo)，并得到領(lǐng)先的國(guó)際醫(yī)療投資者的支持。