全國人大代表、藍光控股集團董事局主席楊鏗：
創(chuàng)新干細胞臨床轉(zhuǎn)化機制，加快產(chǎn)業(yè)孵化

國家“十四五”規(guī)劃中提出：強化國家戰(zhàn)略科技力量，瞄準人工智能、量子信息、集成電路、生命健康、腦科學(xué)、生物育種、空天科技、深地深海等前沿領(lǐng)域，實施一批具有前瞻性、戰(zhàn)略性的國家重大科技項目，制定實施戰(zhàn)略性科學(xué)計劃和科學(xué)工程，推進科研院所、高校、企業(yè)科研力量優(yōu)化配置和資源共享。

全國人大代表、藍光控股集團董事局主席楊鏗表示，在生命健康、生物技術(shù)方面，干細胞技術(shù)是醫(yī)學(xué)革命熱點，已成為我國戰(zhàn)略性新興資源。他建議，政府大力推進干細胞臨床轉(zhuǎn)化機制革新，建設(shè)專項機構(gòu)、有機融合各相關(guān)方，并搭建資金引導(dǎo)平臺和人才培養(yǎng)體系，以加快生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域戰(zhàn)略新興產(chǎn)業(yè)孵化。

據(jù)了解，干細胞技術(shù)被稱為人類醫(yī)療史上的“第三次革命”，受到全世界科學(xué)家和世人的廣泛關(guān)注。干細胞被許多醫(yī)學(xué)界專家稱為“萬能細胞”，也被認為是一種“活的藥品”。不僅能完美地修復(fù)或替代因疾病、戰(zhàn)傷、意外事故或遺傳因素所造成的組織、器官或肢體的傷殘，還能作為疾病基因治療的載體等，在生命科學(xué)的細胞修復(fù)、發(fā)育生物學(xué)、藥物學(xué)等領(lǐng)域有著極為廣闊的應(yīng)用前景 。

近年來，我國高度重視干細胞臨床技術(shù)發(fā)展，并將干細胞及生物技術(shù)納入國家重點規(guī)劃。2020年3月31日，科技部發(fā)布了《科技部關(guān)于發(fā)布國家重點研發(fā)計劃“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”等重點專項2020年度項目申報指南的通知》，國撥總經(jīng)費達2.40億元。

“但同時，干細胞技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化也面臨三大問題?！睏铉H表示。

首先，近年來我國在干細胞領(lǐng)域雖然取得了長足進步，部分創(chuàng)新指標進入世界前列，但是創(chuàng)新的驅(qū)動力依然需要加強，核心技術(shù)的創(chuàng)新仍然不夠、引領(lǐng)性的工作依然不多，轉(zhuǎn)化率仍然較低。

楊鏗作為民營企業(yè)家的代表，特別關(guān)注企業(yè)在干細胞領(lǐng)域的發(fā)展與成長，他發(fā)現(xiàn)，“在企業(yè)層面，干細胞技術(shù)創(chuàng)新及臨床轉(zhuǎn)化具有周期長、研發(fā)投入高、風(fēng)險性高等特點，且技術(shù)開發(fā)、工程轉(zhuǎn)化到臨床應(yīng)用的全周期可能因地緣政治原因形成‘孤島’，導(dǎo)致我國企業(yè)開發(fā)干細胞技術(shù)到臨床應(yīng)用產(chǎn)品轉(zhuǎn)化率極低?！?/p>

楊鏗代表建議，一、加強干細胞臨床轉(zhuǎn)化創(chuàng)新實施機構(gòu)的實施統(tǒng)一性和便捷性，建設(shè)干細胞臨床轉(zhuǎn)化專項機構(gòu)。建立全國性干細胞臨床轉(zhuǎn)化指導(dǎo)機構(gòu)；全國設(shè)點建設(shè)以干細胞再生醫(yī)學(xué)技術(shù)為核心的慢性病治療中心。二、搭建干細胞技術(shù)創(chuàng)新和轉(zhuǎn)化的資金平臺，推動產(chǎn)學(xué)研一體化，并著力建設(shè)健全干細胞產(chǎn)業(yè)供應(yīng)鏈上中下游，防止全球單邊趨勢、技術(shù)封鎖、突發(fā)性疫情帶來的影響擴大。三、全面開展干細胞再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域人才培養(yǎng)，建設(shè)以科技成果的學(xué)術(shù)和市場價值體現(xiàn)為目標的培養(yǎng)和評價機制，充分發(fā)揮“指揮棒”的作用，引導(dǎo)高校、醫(yī)療科研單位培育干細胞領(lǐng)域人才，激發(fā)研發(fā)活力，實現(xiàn)我國干細胞技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化的厚積薄發(fā)。

另外，對于干細胞技術(shù)開發(fā)研究的管理和監(jiān)管問題，楊鏗代表也非常重視。前些年，由于干細胞可作為“種子”細胞，參與細胞替代和組織再生，被一些機構(gòu)和臨床醫(yī)療濫用，導(dǎo)致了“干細胞亂象”，對科學(xué)和市場發(fā)展帶來不良沖擊。

2015 年 8 月，國家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）和衛(wèi)計委聯(lián)合發(fā)布了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》等政策，將干細胞研究按藥品和生物制品的規(guī)范來管理，并對開展干細胞臨床研究的醫(yī)療機構(gòu)提出了嚴格限制，強調(diào)了科研階段的規(guī)范性。

2020年8月4日，國家藥品審評中心發(fā)布了《人源性干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》，為藥品研發(fā)注冊申請人及開展藥物臨床試驗的研究者提供更具針對性的建議和指南。

楊鏗代表認為，在政策層面，雖然目前我國針對干細胞產(chǎn)業(yè)制定了數(shù)項法規(guī)指南，但從整個行業(yè)來看，在已有干細胞法律法規(guī)和標準體系框架下，仍然存在很多不明確的地方，如細胞質(zhì)量缺乏體系化檢驗標準、干細胞臨床應(yīng)用缺乏有效依據(jù)和細節(jié)化指導(dǎo)原則等問題。

在機制層面，干細胞領(lǐng)域存在一些問題，導(dǎo)致對干細胞這種新興領(lǐng)域部門間的認定標準不統(tǒng)一，造成產(chǎn)品、技術(shù)報批過程反復(fù)，干細胞臨床轉(zhuǎn)化創(chuàng)新成果形成周期拉長。

為此，楊鏗代表建議，首先，制定干細胞臨床轉(zhuǎn)化創(chuàng)新全產(chǎn)業(yè)周期的監(jiān)管和督導(dǎo)政策，具體來說，就是要構(gòu)建覆蓋干細胞技術(shù)創(chuàng)新的研發(fā)、臨床、生產(chǎn)工藝、質(zhì)量標準、審評審批和商業(yè)化的全產(chǎn)業(yè)周期監(jiān)管、督導(dǎo)政策和操作細則，以及細化推進措施，形成法律、法規(guī)、指南三層完整架構(gòu)。其次，升級監(jiān)管機制，有機融合監(jiān)管方和技術(shù)創(chuàng)新方合作模式，包括建設(shè)由監(jiān)管機構(gòu)運營的干細胞臨床轉(zhuǎn)化信息和審評信息平臺；建設(shè)監(jiān)管機構(gòu)、檢測機構(gòu)和技術(shù)創(chuàng)新方聯(lián)動合作模式；建設(shè)健全、廣泛、公開、統(tǒng)一的質(zhì)量評價體系。

楊鏗代表對未來我國干細胞技術(shù)的發(fā)展充滿期待，他表示：“發(fā)展干細胞技術(shù)，創(chuàng)新干細胞臨床轉(zhuǎn)化機制，加快產(chǎn)業(yè)孵化，在我國意義重大，將為解決人口老齡化帶來的醫(yī)療和社會負擔(dān)提供強有力的推手，為我國實現(xiàn)偉大的百年目標打下堅實基礎(chǔ)?！?/p>