攜手共助，全方位關愛地貧患者

　　地中海貧血（以下簡稱“地貧”）是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病，β-地中海貧血是臨床上最為常見的類型。近年來，隨著醫學技術的發展和婚檢孕檢的普及，我國每年新增的地中海貧血患者逐步減少，但總體來看地貧高發地區的發病情況及現存患者的診治仍不容忽視。《中國重型β-地中海貧血成人患者疾病經濟負擔》的報告顯示，重型β-地貧成人患者在治療手段、治療依從性、經濟負擔、生命質量等維度面臨嚴重挑戰，究其原因，對疾病認知不足，創新治療手段有限、醫療臨床用血緊平衡狀態是主要原因。

　　為助力地貧患者應對多重維度的挑戰，由北京新陽光慈善基金會主辦，百時美施貴寶支持的「手」護地貧「紅」線系列主題活動今年正式啟動，并于近日成功落地貴港。活動邀請了血液學領域專家、血站領導、公益組織負責人等人員就地貧防治現狀、患者困境、創新治療發展等話題進行分享和深入探討，旨在凝聚社會合力，全面提升患者知識儲備，提高全社會獻血意識，助力患者改善治療現狀及生存質量，為地貧患者提供全方位關愛與支持。

　　提升全社會獻血意識
　　“對于部分無法接受移植的重型或輸血依賴型成人患者，需要終身接受規范的輸血和祛鐵治療，遺憾的是，我國血液資源供需處于‘緊平衡’狀態。”中國人民解放軍聯勤保障部隊第九二三醫院血液科尹曉林主任表示，“重型β-地貧患者對輸血依賴程度非常高，一些患者甚至需要從小輸血以維持生長發育。對此類患者而言，維持輸血前血紅蛋白水平在95-105g/L，才能基本保證其正常的生長發育和日常活動，抑制骨髓及髓外造血，最大限度減少輸血性鐵沉積，提高患者生存質量。”
　　由此可見，改善血源“緊平衡”、保證輸血在提升患者生存質量，改善治療效果方面具有重要意義。貴港市平均每天需要150人份的血液用于醫療臨床救治，且平均每天有80至100位患者及他們的家屬亟需輸血。對此，貴港市委宣傳部部務委員、市精神文明辦主任黃樹柏先生表示：“我們時刻在關注著地貧患者的用血問題，也深刻地體會到了地貧患者輸血治療過程中的艱辛。近年來我市通過開展無償獻血宣傳、血源招募、號召獻血等方式，一定程度上緩解了患者用血難的問題。但是提升患者對疾病的認知水平，提高公眾獻血意識是一項長期的工作，需要各方持之以恒的努力。我們希望以此活動為契機，呼吁更多符合獻血條件的社會愛心人士參與，獻出自己的愛心！”
　　針對公眾擔心獻血是否影響身體健康的問題，貴港市中心血站副站長肖丹紅表示：“定期獻血是對造血系統的一種良性刺激，不僅可預防高粘血癥，對增強免疫力和降低心血管疾病發生也有一定的助益，同時還可提高人體造血功能，促進血液新陳代謝，降低患癌幾率。在此，我也呼吁廣大群眾與我們攜手，捐獻可以再生的血液，拯救不可重來的生命！”
　　保障地貧患者治療需求
　　在貴港，仍有許多地貧患者面臨治療不規范的問題，改善血液供應緊平衡狀態和提高患者對于疾病的認知水平非常重要。貴港市貴港荷城義工聯韋雪明會長表示：“為需要幫助的群體提供支持是我們義不容辭的責任，我們一直致力于積極開展地貧防治知識宣傳和無償獻血工作，并建立了‘血液銀行‘的概念，充分調動當地資源持續招募獻血志愿者，定期開展獻血活動，擴大血源儲備，合力滿足地貧患者的用血需求。同時，我們也期望社會、政府能更多地看到地貧患者們的需求，帶來更多更好的治療手段、政策措施，減輕地貧患者的經濟和治療負擔，改善生活質量。”
　　創新治療帶來新希望
　　得益于國家創新藥物審評審批制度的不斷深化及改革，紅細胞成熟劑作為創新藥物于去年在國內獲批上市，為患者提供了新的治療選擇，有望減輕患者的輸血負擔，降低因輸血導致的鐵過載及并發癥風險，提高患者生活質量。今年年初，該創新治療藥物成功納入國家醫保目錄，可及性顯著提高。
　　尹曉林主任介紹到：“輸血是重要的支持性治療手段，滿足患者的輸血需求是全社會共同的目標。然而，受限于血液供應緊平衡狀態，以及對鐵過載危害認知不足等原因，患者往往未能堅持規范化治療，導致多種并發癥的發生和全身多臟器不可逆損害，繼而影響疾病治療效果和患者的生活質量。通過促進晚期紅細胞的成熟，促紅細胞成熟治療有望提高患者的血紅蛋白水平，降低輸血負擔和減少祛鐵劑的使用，提高治療依從性，降低反復輸血引起的潛在風險。未來，希望能夠有更多像促紅細胞成熟治療這樣的創新治療方式進入中國，減少輸血負擔，改善臨床困境，幫助患者早日脫‘貧’，回歸屬于自己的生活。”
　　「手」護地貧「紅」線
　　在創新藥物準入和可及性提高后，患者的治療需求在一定程度上得到了滿足，然而，提升患者對疾病的整體認知水平仍需各方努力。作為長期致力于血液領域的患者組織，北京新陽光慈善基金會始終聚焦患者診療困境與實際需求，于去年在百時美施貴寶的支持下啟動了“關愛地貧患者，益起向未來”的主題活動，通過發布疾病報告、開展疾病教育、賦能患者組織等方式來改善地貧患者的認知水平及規范化治療意識。
　　“作為該活動的延續，今年我們與百時美施貴寶深化合作，通過「手」護地貧「紅」線系列主題活動，在更廣泛的群體中開展疾病科普、獻血倡導、志愿者賦能等活動，以改善患者治療現狀及生存質量。”北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛表示，“我們深知，提升患者對疾病的整體認知水平、加強規范性治療意識、緩解血液供應緊平衡狀態任重道遠。這離不開每一位與病魔勇敢抗爭的患者，離不開每一位潛心鉆研創新治療的科研人員，更離不開每一位獻血愛心人士的參與。希望未來能夠有更多人士參與，與我們一起共同「手」護地貧患者的生命「紅」線！”
　　“我們所做的一切都是為了患者燦爛生命的延續，通過‘科學和創新’去「手」護每一位患者。”百時美施貴寶中國創新藥事業部負責人兼香港市場總經理文以中表示，“我們欣喜地看到促紅細胞成熟治療為β-地中海貧血患者帶來了創新治療的選擇，減輕輸血負擔并提高患者生活質量。未來我們將不斷尋求新的突破，在加速將創新藥物引入中國的同時，攜手社會各界手護地貧患者的生命「紅」線，助力更多地貧患者走出陰霾，重新點燃生命的希望之光！”