權威部門話開局｜研發監管審評同頻共振 加快邁向醫藥創新強國

新華社北京7月5日電?題：研發監管審評同頻共振 加快邁向醫藥創新強國

　　新華社記者戴小河

　　7月5日，國務院新聞辦公室在北京舉行“權威部門話開局”系列主題新聞發布會，請國家藥品監督管理局局長焦紅和國家藥品監督管理局副局長徐景和、趙軍寧、黃果介紹“強化藥品監管 切實保障人民群眾用藥安全”有關情況，并答記者問。新華社記者 李鑫 攝

　　藥品和醫療器械關乎每個家庭。藥品醫療器械審評審批制度改革以來，醫藥產業創新水平顯著增強。近年來，我國藥械研發呈現出怎樣的態勢、下一步審評資源向哪些領域傾斜、高端醫療器械發展有哪些政策安排、保障罕見病藥品的研發和生產有哪些舉措？

　　國家藥監局相關負責人在國務院新聞辦公室5日舉行的“權威部門話開局”系列主題新聞發布會上，一一回應上述關切。

　　創新產品加快上市

　　國家藥監局局長焦紅表示，今年上半年我國有24個創新藥、28個創新醫療器械獲批上市。這些年來，國家藥監局持續深化藥品醫療器械的審評審批制度改革，鼓勵創新的政策紅利不斷釋放。從這些年藥品、醫療器械產品審評的受理量、審批量來看，我國的藥品醫療器械創新已經進入爆發期。

　　她說，鼓勵創新是藥品醫療器械審評審批制度改革的核心要義。通過優先審評程序，每年有100多個藥品獲批上市。國家藥監局正逐步把審評資源傾斜到臨床急需的、有明確療效的創新藥、兒童藥、罕見病用藥等相關產品。2022年有66個兒童用藥獲批上市，今年上半年又有46個兒童用藥完成審評。

　　國家藥監局還出臺《關于促進中藥傳承創新發展的實施意見》，推動建立符合中醫藥特點的審評技術標準體系，批準中藥新藥31個，助力中藥傳承創新發展。

　　同時，扎實推進仿制藥質量和療效一致性評價工作，目前已有615個品種通過一致性評價。

　　高端器械審評“單獨排隊”

　　國家藥監局副局長徐景和說，要加快補齊我國高端醫療裝備短板，加快關鍵核心技術攻關，突破技術瓶頸，實現高端醫療裝備自主可控。近年來，國家藥監局做了三大方面的工作：

　　——強化頂層設計，推進部門協同。國家藥監局與多部門聯合印發《“十四五”國家藥品安全及促進高質量發展規劃》，明確促進醫療器械產業高質量發展的原則、目標和任務。與工信部、國家衛健委等部門聯合印發《“十四五”醫療裝備產業發展規劃》等文件，形成政策合力。牽頭建立人工智能醫療器械、醫用生物材料兩個技術創新合作平臺，加快相關科技成果在醫療器械領域的轉化應用，配合開展相關產品揭榜掛帥等工作，聚焦科技發展前沿，提前布局。

　　——加強監管研究，不斷創新審批舉措。圍繞技術和監管前沿持續研發醫療器械監管新工具、新標準、新方法，建立技術審評向產品研發階段前移的工作機制，重點圍繞如ECMO、粒子治療系統、心室輔助系統等高端醫療器械，提前介入指導，以點帶面助推我國高端醫療器械突破。

　　——鼓勵創新醫療器械上市，推動產業高質量發展。近年來，國家藥監局以創新醫療器械為主攻點，先后印發《創新醫療器械特別審查程序》《醫療器械優先審批程序》，讓創新產品和臨床急需產品“單獨排隊，一路快跑”。目前已批準國產的“腦起搏器”、碳離子治療系統、質子治療系統、磁共振成像系統、全景動態PET-CT、第三代人工心臟、人工血管等217個創新高端醫療器械產品上市，實現高端醫療器械國產突破，解決部分產品嚴重依賴進口的問題。

　　罕見病藥物上市數量速度雙提升

　　國家藥監局副局長黃果說，罕見病用藥研發難度很大，但市場規模不大。不過，具體到每一個家庭、每一個患者，罕見病用藥是不可或缺的救命藥。每一種罕見病藥物都值得全力以赴。

　　近年來，國家藥監局以深化藥品審評審批制度改革為契機，努力加快罕見病藥物上市，讓更多罕見病患者有藥可用，主要有兩方面舉措。

　　一方面，釋放政策紅利，讓罕見病用藥研發持續加速。從2018年起，國家藥監局建立專門通道，在審評審批環節，對包括罕見病用藥在內的臨床急需境外新藥，實行單獨排隊、鼓勵申報、加快審評。目前有23個罕見病新藥通過專門通道獲批進口上市。在所有藥品上市申請中，罕見病新藥的審評審批時限是最短的。

　　另一方面，加強技術指導，讓企業少走彎路。針對罕見病單病種發病率極低的特點，藥物研究難度遠遠超過其他常見多發病的特殊性，對治療罕見病的創新藥給予特殊政策傾斜，藥品審評機構對罕見病新藥實行早期介入、研審聯動、全程服務，組建專門的審評團隊跟進罕見病新藥的創新研發。允許企業滾動遞交研究資料，在溝通交流、核查檢驗、綜合審評等重點環節，建立了無縫銜接機制。這些做法提升了罕見病新藥研發的質量和效率。

　　通過綜合施策，近年來我國罕見病用藥上市數量和速度實現了“雙提升”。2018年以來，我國批準上市的進口和國產罕見病用藥已經達到68個。下一步，國家藥監局將繼續關注罕見病用藥需求，在確保安全、有效、質量可控的基礎上，加快罕見病藥品審評審批，為罕見病患者延緩病情發展、提高生活質量作出最大努力。